Leucemia, Locatelli: nuovi farmaci e trattamenti a misura di bambino

“Nel campo pediatrico ci sono continui progressi, e due studi che presentiamo al Congresso rappresentano dei punti di svolta per la pratica corrente del trapianto di midollo in età pediatrica contro la leucemia”, ha spiegato Franco Locatelli

Arrivano alcune novità dal Congresso della Società americana di ematologia (Ash), un’organizzazione professionale americana che rappresenta gli ematologi, in corso a New Orleans dal 10 al 13 dicembre 2022. Tra nuovi farmaci studiati appositamente per i bambini, e tecniche sempre più efficaci sperimentate direttamente sui pazienti pediatrici, la ricerca sta facendo grandi passi contro la leucemia linfoblastica acuta, il cancro più frequente in età infantile. “Nel campo pediatrico ci sono continui progressi, e due studi che presentiamo al Congresso rappresentano dei punti di svolta per la pratica corrente del trapianto di midollo in età pediatrica contro la leucemia in particolare”, ha spiegato all’Ansa Franco Locatelli, direttore Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Per l’esperto, un primo studio su 413 pazienti pediatrici “dimostra che effettuando la radioterapia prima dell’intervento di trapianto di midollo nei bambini con leucemia linfoblastica acuta, la possibilità di sopravvivenza libera da malattia, e quindi di guarigione, a tre anni, è dell’81% rispetto al 59% effettuando la sola chemioterapia. Il rischio di recidiva è del 12% nel primo caso, e del 27% nel secondo”. La ricerca ha dimostrato la superiorità della radioterapia rispetto alla sola chemioterapia, spiega Locatelli, “e quindi un comitato terzo rispetto agli sperimentatori ha raccomandato l’interruzione prematura dello studio stesso”. Per via dei risultati ottenuti, “abbiamo portato questa analisi aggiornata all’Ash che conferma che utilizzare la radioterapia offre dei significativi vantaggi in termini di riduzione soprattutto del rischio di ricaduta post trapianto”. Quindi, ha continuato l’esperto, “si documenta quello che a questo punto diventa lo standard of care, lo standard di cura: per i bambini che devono essere trapiantati, cioè, la preparazione ideale è la radioterapia in associazione ad un farmaco chemioterapico”.

Le parole di Locatelli

Identificati nuovi possibili marcatori di una rara forma di leucemia

Tuttavia, dei passi avanti sono stati fatti anche sul fronte dei medicinali disponibili per i pazienti più piccoli. In particolare, contro l’aggressione delle cellule del donatore sull’organismo del ricevente, una delle maggiori complicanze del trapianto di midollo nei casi di leucemia e di altre malattie ematologiche, un nuovo farmaco potrà presto essere utilizzato nei bambini. Stiamo parlando di una molecola già impiegata negli adulti, ovvero la ruxolitinib. “I risultati ottenuti sono stati molto buoni, perché globalmente i pazienti che rispondono dopo 4 settimane di trattamento si avvicinano all’85%”, ha affermato Locatelli, sottolineando come il dato sia in linea con quanto già identificato nella popolazione adulta. Come noto, l’aggressione è una complicanza che interessa almeno la metà dei pazienti che vengono sottoposti a trapianto: tuttavia, una parte di questi non risponde alle cure di prima linea che vengono impiegate per combattere questa complicanza, e “avere identificato questo farmaco aumenta significativamente il profilo di sicurezza del trapianto di midollo in caso di leucemia, ma anche di malattie non maligne come le immunodeficienze”.

Lo studio d’interesse, conclude l’esperto, ha coinvolto 45 pazienti tra i 2 e i 18 anni d’età. Qui si è innanzitutto individuata la dose di farmaco raccomandata, “che evidentemente non può essere la stessa che si utilizza nell’adulto, ma soprattutto il nuovo studio Reach 4 prova la stessa efficacia del farmaco nei bambini rispetto a quella già dimostrata nell’adulto”. Questo, per Locatelli, è “un passo molto importante, perché si consente ai pediatri di conoscere per le varie fasce d’età quale è la dose da impiegare di questo farmaco altamente efficace anche per i bambini”.